真实世界数据在肿瘤精准治疗中的应用

2020-07-08

随着精准医疗时代的到来，疾病治疗方式悄然发生改变——尤其在肿瘤领域，药物靶向治疗的运用和普及，给患者带来新的希望。

“但与此同时，精准医疗趋势下，由1个病种转变为N个细分病种，也给肿瘤药物的研发、销售等带来挑战。”日前，TMP 2020肿瘤分子诊断与精确用药论坛上，零氪科技首席战略官周斌表示。

在创新成为我国医药产业“主旋律”的背景下，持续的新适应症开发将成破题的关键，“真实世界数据（RWD）”在这个过程中将扮演重要的角色。

零氪科技首席战略官 周斌

“新适应症开发将会是广泛且长期的过程”

2015年，时任美国总统奥巴马在国情咨文中，正式将“精准医疗计划”抬高至国家层面，计划完成百万人全基因组测序，并将这些数据和临床数据整合，打通从基因组数据到临床应用的道路，其中非常重要的一部分就是致力于癌症治疗。此举很快得到各研究机构和医学界的响应，人类加速迈向“精准医疗”时代。

今天随着基因组学、生物芯片、下一代测序、大数据及AI、生物制药等新技术的综合运用及普及，精准医疗步入快速发展阶段，人们对疾病的认知不断深入，新靶点、小靶点不断涌现。

仅以非小细胞肺癌为例，就包括 AKT1、ALK、BRAF、EGFR、HER2、KRAS等十数个突变靶点。基于靶点分型，使得为肿瘤患者提供精准、个性化的治疗方案成为可能，同时也给医药产业提出新的要求。

周斌分析，由1个病种转变为N个细分病种，至少给药企带来了两大问题，“一是研发变难了，因为患者入组的范围和患者分群的细化，单个临床试验的时间和财务成本显著上升；二是销售变难，药品适用的患者人群细分离散，导致医生教育和患者管理难度变大，对药品上市后的销售造成挑战。”

尤其，我国医药产业处于创新升级的关键时期，肿瘤新药临床试验数量快速增长，新药研发成本高、周期长、成功率低等必然掣肘行业健康发展。有数据显示，抗肿瘤药I期到III期试验的时间达9.6年，平均成本26亿美元，研发成功率仅为8.0%。

为了应对以上挑战，药企纷纷加强对已上市药品尤其是PD-1/PD-L1免疫药物的新适应症的再开发。这将成为药品商业化销售成功与否的关键，这一点也在O药（Opdivo）与K药（Keytruda）过去几年间的市场竞争中表现得尤为明显。

默沙东研究实验室首席医学官Roy Baynes博士曾表示，Keytruda新适应症开发将会是广泛且长期的过程，目前Keytruda正在开展75项注册级临床试验，1000项其他临床试验和真实世界研究，覆盖600多种组合疗法。他估计，到2023年，适应症会是现在的3倍。

“真实世界数据可以发挥关键作用”

如何更高效率、更低成本的进行新适应症的开发，促进肿瘤精准治疗的发展？“真实世界数据（RWD）可以发挥关键作用。”周斌指出。

2016年12月，美国国会发布《21世纪治愈法案》，鼓励生命科学公司投资RWE和制定数据战略，并要求美国FDA扩大真实世界证据的使用范围，包括用RWE支持已获批药物扩大适应症的批准。

制药巨头开始布局。2018年，罗氏接连收购了肿瘤大数据公司Flatiron Health与癌症基因检测公司Foundation Medicine。阿斯利康与Aetion、Syapse等数据公司合作建立全球RWE部门。“它们希望拥有基于医疗大数据来观察、分析和评价药品的临床表现，以进行临床试验设计和更多适应症开发的能力。”

到2019年4月，美国FDA首次基于RWD审批批准了辉瑞爱博新（Ibrance）一项新的适应证。

此后，我国药监部门也积极推动真实世界研究在中国的落地。2019年5月，CDE起草发布《真实世界证据支持药物研发的基本考虑(征求意见稿)》；2020年1月，NMPA发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》。期间，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区也开启临床RWD应用试点，探索由临床RWD生成RWE，支持药品、医疗器械产品注册申报。

相比发达国家，此前我国RWD的基础相对薄弱，加快推动医疗大数据的发展是RWS落地的关键。值得高兴的是，近年来，从国家到地方，愈发重视医疗大数据产业，如福建、江苏、贵州等多个省份启动建设健康医疗大数据中心与产业园。在2020年，我国开启以大数据、人工智能、5G等为代表的新基建，健康医疗大数据产业发展提速。

在这波医疗数字化发展浪潮中，催生了零氪科技等医疗大数据企业，致力于RWD治理、应用。

“这为RWS发展奠定了坚实的数据基础。”

“赋能药品全生命周期”

当然，基于不同企业的发展路径，不同企业对RWD的治理理念、治理方式不尽相同。

周斌认为，“数据质量是区分数据公司对产业交付价值的最重要指标。”2017年，全球知名的咨询管理公司、最早提出大数据概念的麦肯锡对LinkDoc数据平台进行质量评测，在与英国国家卫生署（NHS）数据库和美国两个州的州立保险数据库进行对比后，结果显示零氪的数据在纵向一致、横向整合、可识别、数据精度、丰富度、完整性六个维度上，均处于GOOD、FAIR的前两个等级。

“只有患者为中心的RWD才具有最高的临床价值。”

他介绍，零氪与全国350+的三甲医院以及900+的头部肿瘤专科科室合作，搭建大数据治理平台，以患者为中心进行数据的治理，最大程度保证了院内、院外字段的数据完整性——院内数据包括院内信息系统数据以及科室沉淀数据；院外数据则包括院外处方数据以及随访等数据。

零氪基于高质量的RWD，除了助力药品探索新适应症的扩展，还能够在各个环节提供解决方案。从靶点、适应症及临床试验策略开始，到临床研究落地中的患者招募、上市后的医生认知，再到药事服务、用药支持与患者管理……高质量数据都将发挥巨大价值。

比如，零氪与多个内外资制药企业合作，开展创新真实世界研究，帮助新药优化临床策略，积累学术证据，在权威期刊以及ASCO等国际学术会议上，发表数十篇论文；开发一整套SaaS化数据分析平台，进行药物治疗路径细分、PD-1药物销售分析等，帮助药企制定医学及市场策略……

为更好发挥数据的价值、更好服务患者，零氪致力于同时打造药物的发行及开发平台，形成药品和患者之间的闭环。目前建立“医患管理一体化平台”，整合互联网医院、DTP药房、智能随访平台、医生端手机应用、患者端微信公众号等多个渠道，形成数据闭环，链接医生、患者、药师、药企等各个相关方，满足医患双方和企业的多种诉求。

新闻来源：健康界
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